DARATUMUMAB
Contro il lupus eritematoso
una terapia “imprevista”

Un farmaco utilizzato, normalmente, contro il mieloma multiplo (il tumore delle plasmacellule, elementi fondamentali del sistema immunitario), ha mostrato effetti positivi anche contro il lupus eritematoso sistemico, una delle malattie autoimmuni più difficili da combattere. La notizia arriva dall’ospedale La Charité di Berlino (Germania) ed è stata pubblicata dal New England Journal of Medicine, uno dei più autorevoli giornali medici al mondo. Il farmaco è un anticorpo monclonale chiamato daratumumab, ed è progettato per raggiungere una proteina molto presente sulle plasmacellule tumorali, la CD38, e per distruggere le plasmacellule stesse (gli anticorpi monoclonaliGli anticorpi monoclonali sono anticorpi del tutto simili a quelli che il sistema immunitario produce contro i “nemici” (batteri, virus e altro ancora), ma non sono presenti in modo naturale nel nostro organismo. Vengono creati in laboratorio, grazie a tecniche di ingegneria genetica, e sono mirati contro un preciso bersaglio della malattia, identificato dai ricercatori: per esempio, nel caso del Covid, contro la proteina Spike, utilizzata dal coronavirus per entrare nelle cellule e infettarle. Una volta prodotti, vengono fatti moltiplicare in laboratorio, identici, in un numero grandissimo di copie, o di cloni (per questo vengono chiamati monoclonali), e poi immessi nell’organismo del paziente, in genere tramite infusione (endovena)., lo ricordiamo, vengono prodotti in laboratorio, grazie a tecniche di ingegneria genetica, e sono mirati contro un preciso bersaglio della malattia, identificato dai ricercatori). Ebbene, il daratumumab - scrivono i ricercatori della Charitè - si è rivelato determinante anche per curare due pazienti che non rispondevano più ad alcun trattamento ed erano in pericolo di vita. Ma perché questo farmaco (non ancora autorizzato per il LES) ha funzionato, riuscendo a migliorare i sintomi, dopo un trattamento di quattro settimane, e riducendo i livelli degli autoanticorpi anti-nucleo (i principali responsabili del lupus eritematoso sistemico)? «La proteina CD38 è un classico marcatore delle plasmacellule - ha spiegato il dottor Tobias Alexander, coordinatore dello studio - ma le nostre indagini preliminari hanno dimostrato che, nei pazienti con il lupus, livelli aumentati di questa proteina possono essere rilevati anche in altre cellule del sistema immunitario come i linfociti T memoria, così come nel sangue e nelle urine. Questo - aggiungono i ricercatori in un comunicato stampa - rende la proteina CD38 un bersaglio ideale per il trattamento, che mira a eliminare le cellule del sistema immunitario patologicamente alterate del lupus eritematoso sistemico.
Se ulteriori studi confermeranno l’efficacia del daratumumab, il farmaco potrà essere utilizzato su un numero più ampio di pazienti. E questo potrebbe avvenire in tempi rapidi, visto che il daratumumab è già approvato e ben noto, per quanto riguarda le modalità di utilizzo.
Il lupus eritematoso sistemico è una malattia provocata da auto-anticorpi (così si chiamano in termine tecnico) che vengono prodotti per errore dal sistema immunitario contro alcuni componenti del nucleo delle cellule di diverse zone dell’organismo: in particolare, la pelle, le articolazioni, i reni, il cuore e il sistema nervoso centrale. Al momento attuale, i trattamenti farmacologici si basano sulla soppressione a lungo termine della risposta immunitaria, ma non sempre sono efficaci. La sperimentazione all’ospedale La Charité potrebbe aprire una nuova strada.
A.B.
Data ultimo aggiornamento 15 ottobre 2020
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Tags: ingegneria genetica