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Per la prima volta un farmaco sembra capace di frenare la SLA

di Agnese Codignola

Per i malati di sclerosi laterale amiotrofica o SLA (malattia neurodegenerativa, che porta progressivamente alla distruzioni dei neuroni motori) si accende la speranza. Un farmaco sperimentale, chiamato per ora AMX0035, ha infatti dimostrato, in uno studio clinico di fase 2 (che serve per valutare tossicità e dosi) chiamato CENTAUR, di poter rallentare l’evoluzione della malattia, ed è la prima volta che succede.
Il medicinale, che in realtà è una miscela di altri due, il fenilbutirrato di sodio e il taurursodiol, è stato sperimentato su 137 malati suddivisi (in proporzione 2:1) per ricevere appunto la terapia oppure un placebo per sei mesi, e alla fine il risultato è stato favorevole ai primi. 

Come riferiscono sul New England Journal of Medicine i neurologi del Sean M. Healey & AMG Center for ALS e del Massachusetts General Hospital di Boston, i pazienti trattati hanno avuto un miglioramento significativo, rispetto alle persone che avevano ricevuto un placebo, in una scala specifica che descrive la degenerazione progressiva della trasmissione nervosa, tipica della malattia, attraverso vari parametri di funzionalità, chiamati ALS Functional Rating Scale (questi parametri valutano diverse attività della vita quotidiana come la capacità di camminare, o di tenere una penna, o di ingoiare cibo). I pazienti che avevano assunto la nuova terapia hanno mostrato, nell’arco dei sei mesi, una diminuzione delle funzionalità di -1,24 punti, mentre negli altri pazienti questa diminuzione è stata pari a 1,66 punti.

In generale si è notata una buona tollerabilità dell’ AMX0035, che viene somministrato per via orale e sembra provocare effetti collaterali non gravi sull’apparato gastrointestinale.

Lo studio aveva fissato anche una seconda serie di parametri da verificare, quali la resistenza dei muscoli, alcuni marcatori presenti nel sangue, e la necessità di interventi invasivi quali la trachestomia per respirare, ma in nessuno di questi ambiti si è visto un miglioramento attribuibile alla cura sperimentale. Ciò significa che AMX0035 può rallentare il decorso, allungando e migliorando la qualità della vita, ma non è una cura risolutiva. E tuttavia, non essendoci al momento terapie efficaci, i risultati sono considerati favorevolmente e si attendono con speranza gli esiti della fase 3 della sperimentazione (quella su un ampio numero di pazienti). 

Data ultimo aggiornamento 15 sep 2020
© Riproduzione riservata | Assedio Bianco


Vedi anche: • Cervello-sistema immunitario, nuovi legami


Tags: SLA




Lungo il fiume, in missione, parte la caccia ai nemici invisibili

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Provate a immaginare il nostro corpo come se fosse una nazione... Una nazione delimitata da lunghi confini, con poliziotti e soldati dappertutto, posti di blocco, caserme, per cercare di mantenere l’ordine pubblico e allontanare i nemici, perennemente in agguato.

Le acque dei numerosissimi fiumi e canali (i vasi sanguigni) vengono sorvegliate giorno e notte da un poderoso sistema di sicurezza. Ma non è facile mantenere l’ordine in una nazione che ha molti miliardi di abitanti, e altrettanti nemici e clandestini.

Le comunicazioni avvengono attraverso una rete di sottili cavi elettrici, oppure tramite valigette (gli ormoni e molti altri tipi di molecole), che vengono liberate nei corsi d’acqua. Ogni valigetta possiede una serie di codici riservati solo al destinatario, che così è in grado di riconoscerla e prelevarla appena la “incrocia”.

Le valigette possono contenere segnali d’allarme lanciati dalle pattuglie che stanno perlustrando i vari distretti dell’organismo e hanno bisogno di rinforzi. Fra i primi ad accorrere sono, di norma, gli agenti del reparto Mangia-Nemici (i monociti). Grazie alle istruzioni contenute nelle valigette, identificano all’istante il luogo da cui è partito l’allarme ed entrano aprendo una breccia nelle pareti.

Quando si trovano davanti ai nemici, i monociti si trasformano, accentuando la loro aggressività e la loro potenza. Diventano, così, agenti Grande-Bocca (i macrofagi). Come in un film di fantascienza, dal loro corpo spuntano prolungamenti che permettono di avvolgere gli avversari e catturarli rapidamente, dopo avere controllato i passaporti.

I nemici vengono inghiottiti, letteralmente, e chiusi in una capsula, all’interno del corpo degli agenti: una sorta di “camera della morte”. A questo punto scatta la loro uccisione, tramite liquidi corrosivi e digestivi, che li sciolgono.

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