NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE
Per la prima volta un farmaco
sembra capace di frenare la SLA
di Agnese Codignola
Per i malati di sclerosi laterale amiotrofica o SLA (malattia neurodegenerativa, che porta progressivamente alla distruzione dei neuroni motori) si accende la speranza. Un farmaco sperimentale, chiamato per ora AMX0035, ha infatti dimostrato, in uno studio clinico di fase 2 (che serve per valutare tossicità e dosi) chiamato CENTAUR, di poter rallentare l’evoluzione della malattia, ed è la prima volta che succede.
Il medicinale, che in realtà è una miscela di altri due, il fenilbutirrato di sodio e il taurursodiol, è stato sperimentato su 137 malati suddivisi (in proporzione 2:1) per ricevere appunto la terapia oppure un placebo per sei mesi, e alla fine il risultato è stato favorevole ai primi.
Come riferiscono sul New England Journal of Medicine i neurologi del Sean M. Healey & AMG Center for ALS e del Massachusetts General Hospital di Boston, i pazienti trattati hanno avuto un miglioramento significativo, rispetto alle persone che avevano ricevuto un placebo, in una scala specifica che descrive la degenerazione progressiva della trasmissione nervosa, tipica della malattia, attraverso vari parametri di funzionalità, chiamati ALS Functional Rating Scale (questi parametri valutano diverse attività della vita quotidiana come la capacità di camminare, o di tenere una penna, o di ingoiare cibo). I pazienti che avevano assunto la nuova terapia hanno mostrato, nell’arco dei sei mesi, una diminuzione delle funzionalità di -1,24 punti, mentre negli altri pazienti questa diminuzione è stata pari a 1,66 punti.
In generale si è notata una buona tollerabilità dell’ AMX0035, che viene somministrato per via orale e sembra provocare effetti collaterali non gravi sull’apparato gastrointestinale.
Lo studio aveva fissato anche una seconda serie di parametri da verificare, quali la resistenza dei muscoli, alcuni marcatori presenti nel sangue, e la necessità di interventi invasivi quali la tracheostomia per respirare, ma in nessuno di questi ambiti si è visto un miglioramento attribuibile alla cura sperimentale. Ciò significa che AMX0035 può rallentare il decorso, allungando e migliorando la qualità della vita, ma non è una cura risolutiva. E tuttavia, non essendoci al momento terapie efficaci, i risultati sono considerati favorevolmente e si attendono con speranza gli esiti della fase 3 della sperimentazione (quella su un ampio numero di pazienti).
Data ultimo aggiornamento 5 novembre 2020
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