MALATTIE NEURODEGENERATIVE
Due farmaci fanno sperare che la còrea
di Huntington si possa contrastare meglio
Una speranza. Coloro che si ammalano di còrea di Huntington, malattia neurodegenerativa, ereditaria e contro la quale non c’è alcuna terapia approvata, possono sperare, e confidare nel fatto che si arrivi presto ai primi farmaci. Lo studio denominato KINECT-HD, di fase III, appena pubblicato su Lancet Neurology, ha infatti mostrato risultati che autorizzano a essere ottimisti, almeno per quanto riguarda il controllo dei sintomi. In esso una molecola chiamata valbenazina, che blocca una proteina chiamata vesicular monamine transporter 2 o VMAT2, somministrata in alternativa a un placebo a 128 pazienti, è stata in grado di fermare la discinesia, il sintomo più tipico della malattia (un’agitazione motoria incontrollata), in misura chiaramente più significativa rispetto al placebo, dopo due settimane di terapia e senza effetti collaterali gravi; solo in due pazienti la tossicità è stata considerata più rilevante. Il farmaco attende ora la valutazione della Food and Drug Administration, prevista per agosto.
Ma la speranza arriva anche da un’altra molecola, più indietro, ma in questo caso non sintomatica, e diretta contro la proteina mutata all’origine della malattia, chiamata non a caso huntingtina. Il farmaco, chiamato per ora PTC518, somministrato per 12 settimane alla dose di 10 milligrammi, nelle prime fasi della sperimentazione clinica ha mostrato di poter ridurre significativamente, del 30%, la quantità di huntingtina, secondo quanto riferito dall’azienda che l’ha scoperta in base ai suoi dati preliminari non ancora pubblicati, senza effetti collaterali gravi.
Gli studi proseguono, e occorreranno numerosi approfondimenti prima di poter capire quali siano le conseguenze cliniche del blocco della proteina, ma finora nessun farmaco era riuscito ad abbassare stabilmente l’huntingtina. Anche per questo, la speranza è lecita.
A.B.
Data ultimo aggiornamento 28 giugno 2023
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