OCULISTICA
Un fotointerruttore potrebbe contrastare
la retinite pigmentosa e patologie simili
La retinite pigmentosa e altre malattie degenerative della retina, che di solito portano a cecità, potrebbero essere vicine ad avere una cura. Lo suggeriscono i risultati della prima fase dello studio chiamato ABACUS-1 pubblicati su Nature Medicine, nel quale sono stati resi noti i dati relativi alla sicurezza di un nuovo trattamento chiamato KIO-301.
Si tratta del primo rappresentante di una nuova classe di molecole chiamate fotointerruttori, che agiscono a valle della cellula retinica morta, attivando la terminazione nervosa in risposta alla luce grazie all’azione sui canali ionici. L’attivazione di questi pori permette il passaggio di corrente proveniente dallo stimolo luminoso, come accadrebbe se la cellula fosse ancora vitale. In questo modo si ottiene lo stesso effetto, e cioè la trasmissione della luce al cervello.
Nel trial sono stati trattati (con iniezione intravitreale, uguale a quelle che si fanno per esempio per curare le maculopatie) 12 occhi di sei pazienti con dosi crescenti di KIO-301 e dopo un mese sono stati fatti i controlli relativi alla scurezza, sia dal punto di vista della struttura della retina sia da quello delle infiammazioni. L’esito è stato positivo, perché non sono emersi danni particolari. Anche gli obbiettivi secondari, e cioè una prima analisi di una possibile efficacia, sono stati promettenti: una parte di pazienti ha avuto un beneficio nella percezione della luce e nella funzionalità dell’occhio, confermata dall’attivazione delle aree del cervello specifiche evidenziata con delle risonanze magnetiche. Anche in base a quanto riferito dai partecipanti, ci sarebbero stati segnali di miglioramento.
E’ presto per affermare che la cura sia efficace, ma quanto osservato è più che sufficiente per proseguire nella fase II, che prevede più pazienti e soprattutto uno studio accurato della possibile efficacia.
In caso il fotointerruttore confermasse di poter essere terapeutico, si potrebbe utilizzare anche in altre patologie simili come la coroideremia o la sindrome di Stargard, perché agisce a valle e non risente quindi delle cause primarie.
Si tratterebbe di un passo avanti decisivo, per patologie che, a oggi, non sono curabili.
A.B.
Data ultimo aggiornamento 8 maggio 2026
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