Sindrome linfoproliferativa,
buoni risultati con il sirolimus

Il farmaco immunosoppressore sirolimus, già utilizzato nella cura di alcuni tumori, oppure dopo i trapianti e per alcune patologie autoimmuni, appare efficace nel tenere sotto controllo la sindrome linfoproliferativa o ALPS, malattia autoimmune del sangue (in particolare, dei linfociti), con un’origine genetica, che si manifesta nell’infanzia, provocando anemie, infezioni ed emorragie.

Contro l’ALPS non esistono farmaci specifici e, di norma, vengono prescritti i corticosteroidi. Non tutti i malati, però, rispondono a questi medicinali, e anche quando l’effetto è positivo si cerca di limitare nel tempo queste terapie, per evitare possibili danni collaterali (osteoporosi, diabete, cataratta e altro). Una nuova arma potrebbe diventare il sirolimus, già in uso come immunosoppressore, che si è rivelato molto efficace nell’ambito di uno studio (su un piccolo numero di pazienti, però) pubblicato dalla rivista Blood.

I ricercatori - ematologi e immunologi del Children’s Hospital di Filadelfia (Stati Uniti) - hanno curato per sei mesi con il sirolimus 30 bambini e ragazzi (tra i 5 e i 19 anni) che avevano varie patologie autoimmuni del sangue. Di questi, i ragazzi con l’ALPS erano 12, e ben 11 entro 1-3 mesi hanno mostrato esami del sangue normali (parametro considerato un indice di remissione della malattia); il dodicesimo ha invece raggiunto lo stesso traguardo dopo 18 mesi. Inoltre, tutti hanno potuto interrompere l’uso dei cortisonici. Ora i dati dovranno essere confermati su un campione più ampio di malati – hanno ricordato gli studiosi - ma se i risultati rispetteranno le attese, il sirolimus potrebbe ricevere molto presto il via libera per la nuova indicazione e andare così in aiuto dei piccoli pazienti.

A.C.
Data ultimo aggiornamento: 31 ottobre 2015