Nuovo farmaco contro la proteina che "attiva" il morbo di Crohn

Nel morbo di Crohn le infiammazioni dell’intestino sono causate, fra gli altri fattori, da un insufficiente livello di una sostanza importante per la modulazione dei fenomeni infiammatori, la citochina chiamata Transforming Growth Factor beta 1 o TGF  beta 1. La carenza di questa molecola – si è scoperto negli ultimi anni - è da attribuire all’innalzamento anomalo di una proteina chiamata SMAD7 (innalzamento che si verifica per motivi ancora non del tutto chiari). Ebbene, contro questa proteina è stato progettato un farmaco che sembra efficace, almeno in una parte dei pazienti, e sicuro.

Questo, almeno, è quanto emerge da uno studio clinico di fase 2 (quella in cui, dopo aver fatto gli accertamenti iniziali sulla sicurezza, si valuta l’efficacia di un nuovo trattamento), condotto dai gastroenterologi dell’Università Tor Vergata di Roma, e pubblicato sul New England Journal of Medicine.

Nell’ambito dello studio sono stati selezionati 166 malati, metà dei quali trattati con il nuovo farmaco anti-SMAD7, chiamato mongersen, e metà con un placebo, a diverse dosi. Il risultato è stato che almeno un malato su due (ma in specifiche condizioni quasi sette su dieci) ha reagito positivamente al farmaco, mostrando segni di remissione della malattia. Non sono emerse, inoltre, tossicità significative.

Il mongersen potrebbe quindi diventare presto una possibile alternativa alle terapie attuali, anche se resta da capire perché non sia efficace in tutti i malati, e quanto duraturo sia l’effetto.

Per arrivare all’approvazione delle autorità sanitarie, comunque, anche questo farmaco dovrà essere sperimentato su un ampio numero di pazienti (fase 3), secondo i protocolli internazionali.

 

Agnese Codignola
Data ultimo aggiornamento: 24 marzo 2015