Dalla California terapia innovativa per frenare i danni all’intestino

Il nuovo farmaco, chiamato RPC1063, sembra in grado di "imprigionare" i linfociti che, per errore, innescano la malattia

I buoni risultati ottenuti da una sperimentazione clinica internazionale lasciano sperare che presto ci possa essere un nuovo farmaco per la colite ulcerosa, e forse anche per altre malattie autoimmuni.
Gli immunologi dello Scripps Research Institute di La Jolla, in California, hanno infatti reso noto quanto osservato su 199 pazienti trattati con una sostanza chiamata, per ora, RPC1063: un tasso di remissione passato da poco più del 6% con il placebo, al 16% con il farmaco.
La molecola agisce su una specifica proteina, chiamata recettore della sfingosina 1-fosfato o S1P1. La sfingosina regola, per così dire, il traffico dei linfociti (cellule fondamentali del sistema immunitario) in entrata e in uscita dai linfonodi, cioè dalle "stazioni di polizia" che si trovano lungo i vasi linfatici. Il farmaco sperimentale RPC1063 (come altri della stessa categoria, tra i quali uno - il fingolimod - giù utilizzato per la sclerosi multipla) rende molto più difficile l’uscita dei linfociti dai linfonodi e, in questo modo, attenua le reazioni autoimmunitarie, determinate, per errore, proprio dai linfociti.

Nei prossimi mesi la RPC1063 sarà sperimentata su un più ampio numero di malati di colite ulcerosa e forse anche di sclerosi multipla. La tossicità e gli effetti collaterali sembrano molto bassi.

La molecola è stata ottenuta con un sistema di drug design, cioè di progettazione computerizzata dei farmaci, realizzata in base alle caratteristiche strutturali del bersaglio che si desidera colpire (la tecnica è stata messa a punto a Berkeley dai ricercatori dell’Università di California e ha già dato buona prova di sé anche contro la sclerosi multipla).
 Un suo impiego nella colite ulcerosa e nel morbo di Crohn rappresenterebbe un significativo passo in avanti, dal momento che, a tutt’oggi, una percentuale variabile di pazienti, compresa tra il 23 e il 45% del totale, non reagisce alle terapie esistenti.

La colite ulcerosa è caratterizzata all’inizio da diarrea e coliche addominali, associate alla presenza di sangue nelle feci, che variano per intensità e durata e che possono intervallarsi a periodi asintomatici. Nel tempo, però, la situazione tende a peggiorare e a cronicizzare, e deve essere affrontata con una terapia farmacologica che spesso dura tutta la vita: da qui l’esigenza di avere medicinali poco tossici ed efficaci. A oggi viene curata con immunosoppressori classici quali sulfasalazina, azatioprina o ciclosporina, o con farmaci più moderni, attivi contro le citochine (molecole del sistema immunitario) coinvolte nei fenomeni infiammatori, come adalimumab e infliximab. Solo in casi estremi si ricorre a interventi chirurgici.

Agnese Codignola
Data ultimo aggiornamento: 05 dicembre 2014